记者11月9日从南开大学获悉，由该校化学学院教授陈悦团队研发的创新药ACT001，获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的针对弥漫性中线胶质瘤(DMG)的孤儿药(罕见药)资格。
截至目前，ACT001已接连斩获FDA和欧盟的胶质母细胞瘤(GMB)孤儿药资格、FDA的DMG罕见儿科疾病认定(RPD)，以及FDA的DMG孤儿药资格四个海外重磅资格认定。此次DMG孤儿药资格的认定，也是中国首个同适应症获得FDA“罕见儿科疾病认定”和“孤儿药资格认定”的在研药物。
据介绍，ACT001是陈悦团队通过合成手段对小白菊内酯进行化学结构改进后而制成的多靶点小分子免疫和组织微环境调节剂，能够很好地穿过血脑屏障，进入脑部。
“由于ACT001是目前全球少数能够穿过血脑屏障的免疫和组织微环境调节剂之一，因此我们的药物研发集中在脑部肿瘤与脑部炎症等疾病领域。”陈悦介绍。
DMG包括弥漫性内生型脑桥胶质瘤(DIPG)，依2021年世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类标准，患者肿瘤携带H3K27突变，文献报道预后极差。而依据传统方法诊断的DIPG患者中带有H3K27突变的比例高达85%。而本次ACT001获得美国FDA批准的孤儿药资格，其申请资料包括来自澳洲试验中DMG患儿的安全性和有效性数据，该临床试验结果提示ACT001有助给携带H3K27突变的DMG患者带来临床获益的希望。
目前该药已在中国、美国、澳洲获批12项临床试验，其中包括4项1期临床，7项1b/2a或2期临床，1项2b/3期临床。目前陈悦团队正全力推动DIPG适应症的临床试验与药品上市，包括预计2023年初开始收录患者的ACT001联合放疗治疗初诊DIPG患者的临床试验。
陈悦透露，目前管线产品ACT004在澳州也通过伦理批准，其潜在适应症是肾纤维化。而ACT001的另一个重要适应症——放疗联合治疗肺癌脑转移瘤也进入关键期临床，该适应症也正在全力推进上市中。
(责任编辑：韩梦晨)
