1月31日，华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授团队一项最新研究成果在《美国科学院院报》刊发，该团队结合单细胞测序、免疫组库等技术对CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的潜在分子机制，以及治疗后的免疫微环境重塑等进行了深入描绘。这是王伟团队继应用CAR-T成功治疗视神经脊髓炎后在自身免疫病领域中的又一突破。
日前，王伟团队还在全球率先应用靶向成熟B细胞抗原(BCMA)的CAR-T细胞(CT103A)对复发难治性免疫介导的坏死性肌病进行治疗，并取得显著的临床疗效。
7年前，18岁的邓先生正准备高考，突然四肢无力疼痛，且情况急剧恶化。在同济医院，他被确诊为免疫介导的坏死性肌病，并开始接受多种免疫治疗，但病情仍反复。
王伟介绍，免疫介导的坏死性肌病是一种与自身抗体相关的自身免疫性疾病，分为多种亚型，邓先生患的是抗SRP抗体阳性的免疫介导的坏死性肌病，是难治性程度和致残率最高的亚型之一，通常需接受高强度、联合、长期免疫抑制治疗。然而这些传统治疗方式的临床效果相对有限，并存在较高复发风险。
CAR-T细胞治疗是一种基于基因编辑的细胞治疗方法，通过把患者自体的T细胞分离提取出来，在体外进行基因编辑，增加靶向特异抗原的CAR作为导航，变成具有定向杀伤作用的CAR-T细胞。这些CAR-T细胞回输到患者体内，可自行扩增，将靶细胞定向清除。邓先生接受了靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。该靶向BCMA的CAR-T药品目前已获得国家药监局批准上市用于治疗多发性骨髓瘤。
“CAR-T细胞疗法让邓先生重获新生。经治疗后，他的肌力逐渐恢复，能回归正常生活。”王伟说，多名接受CAR-T细胞治疗的免疫病患者，在B细胞被CAR-T细胞完全清除后1年左右，会重新生长出来相当于正常水平的B细胞，这些新生的B细胞具有与治疗前完全不同的、全新的克隆表型，同时患者体内致病性抗体完全消失，实现了令人欣喜的“免疫重塑”。
(责任编辑：韩梦晨)
