腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）是一种对人类没有致病性的细小病毒。重组腺相关病毒由于其多样的组织亲和性、长时间的转基因表达效果、非致病性以及低免疫原性等特点，近年来已成为用于基因治疗的热门基因递送载体。在精准医疗领域，如果说基因药物是战胜疾病的“军队”，那么腺相关病毒就是运送军队抵达战场的“运兵车”。
云舟生物将开发一系列针对人体组织进行靶向治疗的新型腺相关病毒衣壳，并将相关序列与详细的生物分布数据整合成数据库，面向公众开放，允许非营利性免费使用和授权的商业性使用。
△使用荧光显微镜观察AAV在细胞中的转导效率
在目前全球缺乏系统性和平台性腺相关病毒资源的背景下，此举将推动基因药物产业链强链、补链，助力广州高新区打造世界级生物医药产业集群。
加速基因递送研发
尽管AAV在基因治疗方面具备较强的发展潜力，但目前仍存在许多制约AAV在基因药物研发与临床应用的关键瓶颈。 一方面，目前大多数科研机构与基因药物企业对于AAV的研究聚焦于细分领域，缺乏系统性和平台性的资源； 另一方面，现有AAV衣壳的靶向性还远不能覆盖主要的人体组织，更难以靶向不同组织内的特定细胞类型。
即使某一个AAV衣壳显示出对特定组织的靶向性，但由于其靶向效率和特异性较差，通常需要较大剂量才能达到治疗效果，导致了显著的病毒毒性和高昂的生产成本。
针对这些关键技术瓶颈，云舟生物开发出一个将创新基因文库技术与AI深度学习技术相结合的高效AAV衣壳筛选平台，并使用非人灵长类动物来筛选验证，最大程度确保新型衣壳在人体当中应用的成功率。
云舟生物创始人兼首席科学家蓝田表示，这个平台使我们能够以较低的成本，快速有效地在巨大的衣壳序列空间里筛出能高效感染各种组织的新型衣壳。
利用该平台，我们在内部研发过程中发现了可显著提高组织靶向性的新型衣壳，例如可呈数量级提升血脑屏障穿透效率的新型衣壳、靶向递送视网膜视锥细胞和视杆细胞的新型衣壳等。
助力基因药物产业崛起
随着今年5月国家发展改革委印发《“十四五”生物经济发展规划》，我国正式进入生物经济新时代，基因科技的发展成为推动生物经济众多领域快速发展的重大原动力。
目前，基因药物在治疗罕见遗传病、传染性疾病、神经退行性疾病、癌症、慢性病等方面具有相当广泛的应用，市场发展潜力巨大。
作为广州实体经济的主战场、科技创新的主引擎，广州高新区近年来着力打造生物医药产业高地，已形成覆盖引领未来的基因检测、重组蛋白、细胞治疗、干细胞、组织工程、3D生物打印等六大领域生物医药产业集群。
△广州国际生物岛
“整个“AAV超级库”的最终建立完成可能需要花费数年时间，但这是值得的，因为它将为蓬勃发展的基因药物领域带来巨大的价值。”蓝田说。“云舟生物打造的“AAV超级库”能够为行业提供更加系统、安全、高效、精准靶向的AAV工具，助力全球基因药物科研机构与生物医药企业加快研发进程，加速基因药物的临床应用。”
2021年，黄埔区、广州高新区生物医药产业产值增长33%，随着百济神州二期、康方生物等重大项目建成投产，世界级生物医药产业集群加速崛起。
未来“AAV超级库”上线后，将进一步推动广州高新区乃至整个粤港澳大湾区基因药物产业链发展，更多优质生物医药创新型企业和尖端人才将在广州高新区加速聚集。
（图片来源：广州高新区）
(责任编辑：陈楠)
