角膜新生血管是一种重要致盲性眼部病变。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海/周行涛团队与暨南大学附属深圳眼科医院雷和田教授团队、温州医科大学附属眼视光医院王勤美教授团队携手合作，利用前沿的基因编辑技术，筛选开发了一种具有针对性的基因编辑系统，达到从源头上抑制其表达的效果。该研究成果发表于最新一期国际学术期刊《先进科学》。
CRISPR/Cas9系统编辑VEGFA基因治疗角膜新生血管示意图。受访对象供图
据了解，角膜新生血管(简称CoNV)在全球范围内的发病率可达4.1%-10.4%，而其中多达12%-57.4%的患者会因此失明。CoNV的传统药物疗法包括激素、非甾体抗炎药治疗等，存在利用率低、作用时间短、副作用大等问题。高效可靠的CoNV治疗方法仍待进一步探索。
角膜新生血管的形成会不断侵蚀角膜的透明性，导致患者视力大幅下降。研究团队聚焦眼科医工交叉研究，充分发挥基因编辑等多学科技术优势，采用基因编辑“剪”断促新生血管形成的关键环节，实现一针“剪”血的治疗效果，为维持角膜透明与健康的生理状态起到重要作用，为角膜新生血管的治疗带来新突破。
血管内皮生长因子(简称VEGF)是血管生成过程中的关键调控因子之一。黄锦海/周行涛团队从临床需求出发，精准锁定促血管生成的关键驱动因子，利用前沿的基因编辑技术，筛选开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统。在体动物实验数据表明，CRISPR/Cas9基因编辑系统能够通过一次性治疗，不仅能够在体外表现出显著的抗血管功能，更能在体内成功抑制由角膜缝线引起的VEGFA表达上调及CoNV形成过程，展示出了持久且安全的抗新生血管疗效。
据悉，黄锦海/周行涛领衔眼科医工交叉创新团队，专注于解决致盲性眼病临床诊疗中的棘手难题，通过交叉融合基因编辑、光机电、眼球生物测量成像、纳米生物材料等领域的前沿技术，成功打破了传统诊疗技术局限，为眼病诊疗一体化的新策略做出努力。
(责任编辑：韩梦晨)
