日前，山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室和北京新阳光慈善基金会在上海共同发布了“中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告”(以下简称“报告”)。
全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示：“随着中国地中海贫血防治事业的不断发展，我国已在基因筛查预防、临床诊疗等方面取得积极的进展，但仍面临挑战需要进一步攻克。地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，建立全周期的防控体系至关重要。对于成人患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题应予以重视，通过积极推动创新药物的医保评估和准入、提高医疗保障范围，切实提高药物可及性，降低因病致贫、因病返贫的可能。同时，积极探索包括基因治疗在内的前沿科技的研发，以期在未来惠及更多中国患者。”
针对重型地贫患者，造血干细胞移植是目前唯一可以根治的治疗手段，但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。对此，广西医科大学第一附属医院血液科主任、教授赖永榕表示：“造血干细胞移植是目前根治重型β-地中海贫血的唯一办法，在儿童患者中治疗效果较好，一旦成功患者可避免终生接受输血和祛铁治疗，从长远来看有望大幅减轻患者家庭和社会的经济负担。而对于那些无法接受移植治疗的成人患者而言，应努力提高其规范化治疗意识，同时积极推进创新药物的研发和临床的应用，以减轻患者对输血及祛铁治疗的依赖，改善患者的生活质量。”
报告以真实世界数据为基础。报告显示，84%的患者目前仍以输血和祛铁治疗为主，42.0%的患者未按时按量输血，血源不足是主要原因(26.5%)。近四成(38.3%)的患者未能坚持规范化祛铁治疗，其中超过六成(61.3%)因祛铁费用高而中断治疗。另外，定性调查发现，由于患者对输血和祛铁的重要性认知不足，医保报销比例低，不良反应高(75.3%的患者存在祛铁相关的不良反应)等原因，患者在治疗上普遍存在不规范的情况，导致并发症的发生和预期寿命的减少。
“我们希望此次调研能全面展现重型β-地中海贫血成人患者的生存现状及其家庭所面临的问题，提升政府和社会对成人患者群体的关注，为未来推出更具针对性的帮扶和支持政策提供有力的参考依据。”北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示。
调查表明，输血、祛铁等医疗费用是疾病经济负担的最主要构成部分，与患者的年龄和体重呈正相关。随着体重的增长，输血和祛铁药物用量的不断增加，直接医疗费用也随之上涨。本次研究结果显示，由于大多数的患者来自于贫困家庭，在真实世界的条件下，受经济条件、治疗依从性等方面的影响，所调研的患者每年的医疗卫生总支出中位数为4万元，而患者家庭每年总收入的中位数为6万元，地贫患者家庭灾难性卫生支出发生率达到了77.8%，远高于世卫组织对于家庭灾难性支出40%的定义标准。
“成人地中海贫血患者因长期治疗给个人和家庭带来沉重的疾病经济负担，加上目前来自社会各界的经济支持多关注于儿童，导致这种因病致贫、因病返贫的现象在成人患者家庭中更加明显。”复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示，“此次调研向我们深入揭示了该治疗群体所面临的突出困境，弥补了成人地贫患者研究的空白，为卫生决策和创新药物准入提供了重要的参考依据。”
(责任编辑：韩梦晨)
