项铮
全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明在为今年全国两会准备的有关加强精准医学时代个体化定制药物研发和技术审评的提案中建议，国家药物审评部门随时跟进个体化定制药物新技术发展，及时研讨，制定技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展。
丁列明表示，精准医学是未来方向。迈入精准医学时代，个体化定制药物作为新生事物、前沿科技，代表着发展趋势，其研发和技术审评需要引起迫切重视。
一方面，个体化定制药物能够为难治性疾病提供新的治疗方案选择，并已具备发展条件。人类基因组计划让人类可以在基因组水平上对疾病的机制、个体差异的原因进行推测和演绎。许多难治性常见病如肿瘤、糖尿病、自身免疫疾病等被发现存在发病机理和治疗上的个体化特征。就此，基因诊断和个体化精准医疗应运而生。这类个体化精准医疗要求对患病人群按照对应的筛选标准进行细分，治疗药物或方法会因人而异，而使用同一个药物的个体数量自然变少，甚至变成一人一药即“定制药”。
另一方面，个体化定制药物已在欧美医药强国掀起研究热潮，并在细分领域取得重大进展。以个体化肿瘤疫苗为例，由于肿瘤基因突变是随机发生的，不同患者的突变各不相同，由其产生的肿瘤新生抗原也各不相同，因此，针对肿瘤新生抗原设计的疫苗必须要个体化定制。近年来随着基因测序技术的普及，可以通过测序及人工智能分析得到由突变产生的新生抗原，并定制疫苗进行治疗。全球顶级学术期刊已发表了一系列临床研究结果，证明个体化疫苗用于治疗一系列不同癌种具有安全性和有效性，激发了全球研究热潮。
“这类个体化定制药物引领着新药研发的方向，同时也因为研发时限和成本，给新药研发和审评原则带来新挑战，在安全性和有效性的确认上带来新认识，成为药物监管面临的新课题。”
为此，丁列明建议，国家审评部门随时跟进这类新技术发展，及时研讨，制订技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展。
近年来我国企业已快速开展了一系列个体化定制药物的研发，但在申报时遇到困境：现行的工业化批量生产药物的技术审评体系并不适用于个体化定制药物。丁列明建议，国家药监部门对新出现的技术及时进行研讨，加强与学术界及药企的沟通交流，对个体化定制药物所使用的固定工艺流程及相应的质量控制标准进行科学性和严谨性评估，既要保证所生产药物的安全性风险可控，还要让个体化定制药物的时间和经济成本不至于太高，让患者及时用上。在技术指导原则正式出台前，可请这一领域的专家一起研讨和把关，在保证受试病人安全的前提下，批准开展小规模临床试验，使中国的精准医学发展紧跟国际前沿。
丁列明建议，国家药品审评中心可成立专门机构，如先进治疗技术部，专门负责新技术药物的审评，并加强与药企的技术、科技沟通交流。
随着精准医学时代的到来，越来越多的新药开发涉及学科交叉，如基因组学、蛋白质组学、免疫组学、合成生物学等新兴学科，需要审评人员具备不同的专业背景，可设立特别审评部门来推进各类前沿创新技术药物的临床研究。丁列明建议国家药品审评中心提高新技术药物审评的优先级，成立新机构如先进治疗技术部等，专门进行新技术药物尤其是个体化定制药物的审评，加强标准的国际协同，推动创新型药物尽快开展临床试验并最终上市，进而解决临床上大量未被满足的需求。
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